Hémophilie

L'hémophilie est une maladie héréditaire rare. Ce qui signifie que, dans la plupart des cas, on naît avec l'hémophilie.

Chez les personnes hémophiles, les protéines (appelées facteurs) qui interviennent dans la coagulation font entièrement ou partiellement défaut, et ce à cause d'un gène déficient. Les facteurs de coagulation sont des protéines produites par le foie qui permettent la coagulation sanguine, en participant à une réaction chimique complexe qu'on appelle la cascade de coagulation.

Lors d'une lésion, ces facteurs de coagulation (identifiés par des chiffres romains) se mettent en marche successivement. Chaque facteur active alors le suivant comme une véritable cascade de dominos. Cascade qui finit par former un caillot pour arrêter le saignement et recouvrir la plaie pendant que le corps reconstruit la zone abîmée.

Lorsqu'un maillon de cette chaine vient à manquer, on observe alors une diminution des capacités de coagulation avec pour résultat des saignements prolongés.

Les saignements peuvent être externes et visibles ou internes et plus difficilement détectables. La plupart des saignements externes peuvent être soignés par les gestes de premier secours. Ce sont donc principalement les saignements internes qui peuvent poser problème.

L'hémophilie ne se guérit pas mais il existe aujourd'hui des traitements efficaces pour aider les personnes hémophiles à vivre pleinement. La thérapie consiste à administrer par voie intraveineuse des concentrés de facteur de coagulation. D'autres traitements existent pour les formes modérées et légères de l'hémophilie A et B, tels la desmopressine et l'acide tranexamique.

Lorsque le facteur VIII (aussi appelé facteur anti-hémophilique A) est déficient ou vient à manquer, on parle alors d'hémophilie A. L'hémophilie A touche principalement les hommes et concerne 80% des cas d'hémophilie.

Lorsque le facteur IX (aussi appelé facteur anti-hémophilique B) est déficient ou vient à manquer, on parle alors d'hémophilie B. L'hémophilie B concerne également les garçons et représente 20% des cas d'hémophilie.

Ces facteurs intervenant au milieu de la chaîne, le processus de coagulation démarre normalement mais ne peut s'achever. Dès qu'un saignement apparaît, même minime, il va durer beaucoup plus longtemps car le caillot sanguin qui arrête habituellement le sang n'est pas assez efficace. Les personnes atteintes d'hémophilie ne saignent donc pas plus abondamment que les autres mais bien plus longtemps.

Baxter & You

Baxter & You représente notre engagement à améliorer votre quotidien en réduisant les contraintes liées à l'hémophilie.

Nous nous engageons à :

• Soutenir les chercheurs et les cliniciens dans le développement de médicaments novateurs : un engagement constant pour le progrès qui s'illustre tant dans le passé, le présent que dans l les investissements pour l'avenir
• Améliorer continuellement la prise en charge de l'hémophilie grâce à une collaboration proche avec les professionnels de la santé et les associations de patients
• Apporter un support direct aux personnes atteintes d'hémophilie via le développement d'outils d'information et de soutien à la thérapie pour accompagner le quotidien à chaque étape de la vie

En partenariat avec les spécialistes de la santé,
Baxter a pour objectif de contribuer au progrès
et à l’innovation dans le domaine de l’hémophilie

1952 La première société à s'intéresser au traitement de l'hémophilie.

1970 HEMOFIL: Le premier facteur antihémophilique. FEIBA: Le premier traitement pour patients ayant développé un inhibiteur au facteur VIII.

1980 HEMOFIL M: Un des premiers FVIII utilisant la technique du chauffage à la vapeur. Le premier FVIII purifié au moyen de techniques chimiques et monoclonales. Techniques visant à réduire le risque de contamination par des virus hématogènes.

1990 RECOMBINATE : Le premier FVIII recombinant produit par génie génétique en culture cellulaire.

2003 ADVATE : Dernier développement en date de Baxter : L'unique FVIII recombinant produit sans composants dérivés du plasma et dont la molécule est entière.

Futurs développements*

• Facteur von Willebrand recombinant produit sans composants dérivés du plasma
• Facteur VIII recombinant à demi-vie prolongée
• Facteur IX recombinant à demi-vie prolongée
• Alternatives au traitement intraveineux de l'hémophilie

*Baxter ne peut pas garantir que les efforts en R&D aboutiront à un produit enregistré.